科睿唯安《2019最值得關注的藥物預測》報告提出, 7種新藥的銷售額將於2023年突破10億美金,主要集中在免疫和遺傳疾病兩個領域。
科睿唯安預測了7種可能在2019年上市並到2023年全年銷售額將超過10億美金的新藥。此外,該報告還強調:全球監管機構為了鼓勵罕見病用藥的開發而製定了一系列策略和激勵措施,取得了正面成效。
報告預測7種將在2019年上市的新藥主要集中在免疫和遺傳紊亂兩個疾病領域,包括:脊髓性肌萎縮症(SMA)、類風濕性關節炎(RA)、陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)以及花生過敏症。報告同時提出,在Big Pharma和專業製藥公司的通力合作下,最值得關注的新藥將會更多面向市場潛力巨大的利基患者。報告還指出,這些新藥將分別面臨不同的市場競爭格局,從沒有競爭對手的首創藥物—對花生過敏的AR-101,到只有1個強大競爭對手的用於治療脊髓性肌萎縮症的Zolgenzma,再到一上市就面臨眾多競爭者的用於治療類風濕性關節炎的Upadacitinib,每種藥物都存在各自的優劣勢。
表一、將在2019年進入上市並在2023年銷售額超過10億美元的7種新藥
藥物名 |
公司 |
適應症 |
作用機制 |
2019銷售預估(億美元) |
2023銷售預估(億美元) |
Upadacitinib |
AbbVie |
類風濕性關節炎 |
JAK1抑制劑 |
0.53 |
22.0 |
Zolgensma |
AveXis |
脊髓性肌萎縮症(SMA) |
基因治療 |
4.49 |
20.9 |
Roxadustat |
AstraZeneca |
慢性腎病貧血 |
缺氧誘導因子 |
0.30 |
19.7 |
Ultomiris |
Alexion |
陣發性睡眠性血尿 |
補體抑制劑 |
1.70 |
19.3 |
Risankizumab |
AbbVie |
銀屑病 |
抗介白素-23 |
1.32 |
17.4 |
AR-101 |
Aimmune |
花生過敏 |
口服免疫療法 |
0.35 |
11.7 |
LentiGlobin |
Bluebird Bio |
β-地中海貧血 |
基因治療 |
0.11 |
11.2 |